中新網(wǎng)上海11月1日電(記者 陳靜)由中國(guó)專家自主研發(fā)的EXG001-307是新一代治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的基因替代治療藥物。

　　記者1日獲悉，由復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院王藝教授領(lǐng)銜的“一項(xiàng)在1型脊髓性肌萎縮患者中評(píng)估靜脈注射EXG001307后的安全性和有效性的多中心、單臂、非隨機(jī)、開放性臨床試驗(yàn)(方案號(hào)：EXG001-307-102)”項(xiàng)目正式啟動(dòng)，未來有望提供有效、安全且經(jīng)濟(jì)的新型治療藥物。

　　目前，中國(guó)國(guó)內(nèi)已上市的脊髓性肌萎縮癥(SMA)靶向治療藥物有兩種，即：反義寡核苷酸藥物和小分子藥物，基因替代治療藥物尚未在中國(guó)上市使用。

　　該臨床試驗(yàn)項(xiàng)目集結(jié)了包括神經(jīng)科、康復(fù)科、免疫科、心內(nèi)科、肝病科、呼吸科、檢驗(yàn)科、重癥醫(yī)學(xué)科、臨床藥學(xué)部、醫(yī)務(wù)科等9個(gè)學(xué)科23名專家和4名研究護(hù)士。項(xiàng)目啟動(dòng)會(huì)對(duì)所有成員進(jìn)行全面培訓(xùn)，包括研究方案、GCP培訓(xùn)，同時(shí)也討論了項(xiàng)目實(shí)施細(xì)則和招募方案。本研究也將與美兒SMA關(guān)愛中心合作，積極開展受試者招募和篩選，以及SMA治療研究的全程化管理。

　　據(jù)悉，復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院SMA多學(xué)科團(tuán)隊(duì)參加過小分子藥物的國(guó)際多中心的研究，由此“鍛造”了一支具備國(guó)際臨床研究水平和能力的團(tuán)隊(duì)，為本次開展臨床試驗(yàn)打下了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。同時(shí)，該團(tuán)隊(duì)牽頭成立中國(guó)SMA診治中心聯(lián)盟(覆蓋全國(guó)74家醫(yī)療機(jī)構(gòu))，大力推進(jìn)中國(guó)SMA多學(xué)科管理與合作交流；積極致力于推動(dòng)SMA靶向治療藥物在國(guó)內(nèi)的上市后臨床研究。

　　復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院院長(zhǎng)黃國(guó)英教授在啟動(dòng)會(huì)上表示，EXG001-307項(xiàng)目具有里程碑的意義，預(yù)祝項(xiàng)目PI王藝教授的帶領(lǐng)下，在MTD團(tuán)隊(duì)的通力合作下，成功開展。(完)